Téléthon: la thérapie génique, de l'espoir à la réalité

Téléthon: la thérapie génique, de l'espoir à la réalité
Source : Sciencesetavenir.fr
05/12/2019 06:40

Le Téléthon, en plus de 30 ans d'existence, a contribué à la révolution de la thérapie génique contre des maladies rares touchant trois millions de Français et permis de bâtir des outils utilisés dans des maladies plus répandues, comme certains cancers.

Pour son édition 2019, vendredi et samedi sur les chaînes de télévision publiques, le grand marathon caritatif partagera les espoirs et les succès de cette "révolution médicale" comme l'appelle l'Association française contre les myopathies-Téléthon.

Face à l'arrivée cette année de la première thérapie génique pour une maladie rare neuromusculaire, la forme la plus grave de l'amyotrophie spinale, qui emporte les enfants atteints le plus souvent avant l'âge de dix mois, la présidente de l'AFM-Téléthon, Laurence Tiennot-Herment ne cache pas son émotion: "J'ai tellement vu mourir de bébés en 30 ans d'association".

Aux Etats-Unis, où ce traitement est commercialisé depuis le 24 mai pour les enfants de moins de deux ans, la petite Evelyn, traitée alors qu'elle n'avait que quelques semaines, danse à présent avec son médecin. "Un tel résultat n'avait jamais été atteint. On a rêvé d'images comme celles-là!", s'exclame le Dr Serge Braun, directeur scientifique de l'association...

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